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Los niños con problemas de crecimiento por déficit grave de IGF-I ya tienen tratamiento en España

2-V-08. En general, estos pacientes pueden ser tratados con fármacos que les permiten incrementar su talla; pero hay un grupo de niños que no responde a esta terapia habitual

Los niños con problemas de talla baja debido a una deficiencia primaria grave del factor de crecimiento insulínico tipo 1 (deficiencia primaria grave de IGF-I) tienen por primera vez tratamiento farmacológico en España. Este mes de abril se ha realizado el lanzamiento en nuestro país de Increlex (mecasermina), un fármaco que  pone fin a casi tres décadas en las que no se habían desarrollado nuevos tratamientos para los problemas de crecimiento en niños, distintos a los que están basados en la hormona de crecimiento.

Increlex es una terapia de larga duración para los trastornos de crecimientos en niños y adolescentes con deficiencia primaria de IGF-I. La talla baja en niños se debe generalmente a un déficit en la secreción de hormona del crecimiento o a un déficit primario de IGF-I. Los niños con déficit de IGF-I no responden al tratamiento habitual con hormona de crecimiento y no disponían hasta ahora de una terapia efectiva, situación que se corrige ahora con la llegada de Increlex a España.

Se define como deficiencia “primaria” de IGF-I a aquella en la que el déficit de esta hormona no se debe a factores como la malnutrición, el hipotiroidismo o el tratamiento crónico de esteroides anti-inflamatorios. El IGF-I es una hormona muy importante para determinar la estatura que alcanzará un niño. Actúa estimulando las células para que se dividan, crezcan y absorban nutrientes, apoyando el crecimiento de los tejidos corporales. Increlex actúa reponiendo la hormona que falta y ayudando al niño a crecer más. En España, hay un gran número de niños y adolescentes con problemas de talla baja, provocados sobre todo a causa de un déficit en la secreción de hormonas de crecimiento. En general, estos pacientes pueden ser tratados con fármacos que les permiten incrementar su talla. Pero hay un grupo de niños que no responde a esta terapia habitual, y que hasta la llegada de Increlex  no disponía de ningún tipo de tratamiento.

De interés

Enfermedad rara. Como el número de pacientes afectados por el déficit de IGF-I es escaso, se considera una enfermedad “rara”. Las enfermedades “raras” son aquellas que pueden causar la muerte o la invalidez permanente y cuya prevalencia es baja, ya que no alcanza los 5 casos por cada 10.000 habitantes. Además, plantean dificultades de seguimiento e investigación debido a su baja incidencia y suelen carecer de tratamiento efectivo.