• Ir a la portada de neurología y psiquiatría

Experimentan con éxito una terapia génica contra el Parkinson en Nueva York

25-VI-07. Doce enfermos, de proceso avanzado, mejoraron el control del movimiento sin sufrir efectos adversos

Las personas afectadas por el Parkinson podrían contar con una nueva opción contra esta enfermedad. Médicos del Hospital Weill Cornell de Nueva York han culminado la primera etapa de un ensayo clínico que prueba la eficacia y seguridad de una terapia génica en el tratamiento de este mal neurodegenerativo. Los primeros resultados son más que alentadores, a pesar de que los doce pacientes tratados estaban en una fase muy avanzada de la enfermedad y sólo se administró la terapia en un hemisferio cerebral, según se detalla en la revista científica "The Lancet".

Los enfermos recibieron un tratamiento experimental que consiste en introducir directamente en el cerebro miles de millones de copias de un gen, capaz de estimular la producción de un neurotransmisor que falla en las personas con Parkinson. La pérdida de este neurotransmisor, llamado GABA, genera un exceso de actividad en la zona subtalámica del cerebro que altera la motricidad y el movimiento. El Parkinson no sólo destruye las células nerviosas que producen dopamina, también reduce los niveles de GABA necesarios para aplacar el exceso de actividad neuronal.

Con la terapia génica se busca calmar esa actividad y devolver al cerebro el control de los movimientos. Para ello, los investigadores introdujeron el gen terapéutico con un virus, que actuó como un "taxi" biológico para transportar el gen a la región afectada del cerebro. El virus empleado fue un adenovirus que ya había demostrado su seguridad en otros ensayos de terapia génica, aplicado directamente al cerebro. Los millones de partículas del virus manipulado se introdujeron con una fina cánula del calibre de un cabello, tras hacer un pequeño orificio en el cráneo de los doce voluntarios.

Con anestesia local

La intervención se realizó con anestesia local y los pacientes recibieron el alta a las 48 horas de su ingreso. Tres meses después, empezaron a mejorar. Un año después, ninguno había sufrido reacciones adversas y todos experimentaron alguna mejoría.

El efecto del tratamiento fue más llamativo en el lateral del cuerpo correspondiente al hemisferio en que se aplicó la terapia. En próximas fases del ensayo se tratarán las dos zonas del cerebro. La reducción de los síntomas fue más importante en nueve pacientes y, especialmente, relevante en cinco. En el mejor de los casos, los síntomas se redujeron en un 65%.

De interés

El parkinson es una enfermedad neurológica que se asocia a rigidez muscular, dificultades para andar, temblor y alteraciones en la coordinación de movimientos.

La enfermedad de Parkinson es un proceso neurológico crónico cuyas causas son:
Alteración progresiva en la sustancia nigra del mesencéfalo (ganglios basales y área extrapiramidal). Estas áreas son zonas nerviosas que controlan y coordinan los movimientos. 

Según los médicos del Hospital Weill Cornell de Nueva Cork Las personas afectadas por el Parkinson podrían contar con una nueva opción contra esta enfermedad. Los médicos han culminado la primera etapa de un ensayo clínico que prueba la eficacia y seguridad de una terapia génica en el tratamiento de este mal neurodegenerativo.